2016年9月25日 星期日

2016唐獎頒發生技醫藥獎

2016年唐獎於9月25日頒發生技醫藥獎(Biopharmaceutical Science)給

伊曼   紐夏彭提那(法)(Emmanuelle Charpentier)(France)


       



珍妮佛  道納(美)(Jennifer A. Doudna)(USA)




張鋒(美)(Feng Zhang)(USA)


        基因體,乃人類生命的藍圖,包含三十億組鹼基對、兩萬五千個基因,十萬分的複雜。其結構上的缺失或基因表現的異常,釀成許多人類疾病。理解各別基因的功能與他們之間互動的模式,是解開生命謎團的關鍵,使人類得以發展疾病治療策略。長久以來,科學家夢想有朝一日可以精準有效率地修正特定基因,並且「編輯」剔除有缺陷的基因。感謝今年唐獎生技醫藥獎得主們,「有朝一日」便是「今日」。
        Cas9好比一副剪刀,可以精準剪斷一串珍珠。這串珍珠是我們的DNA(或基因體),有三十億顆珍珠(核苷酸)。要從三十億顆珍珠當中,挑出特定的某一顆來剪,難如登天。然而Cas9配有一套「GPS導航系統」,可以由某些類型的RNA將Cas9導向目標DNA。夏彭提耶博士率先發現有兩種RNA負責此工作:CRISPR RNA(crRNA)及反式激活crRNA(tracrRNA)。和夏彭提耶博士合作的道納博士則發現這兩個RNA可以嵌合在一起,形成可以客製化的單鏈引導RNA(sgRNA)去找尋目標基因。夏彭提耶博士和道納博士所發展的雙分子系統(Cas9和sgRNA)大幅度減化實驗步驟,使基因體編輯更有效率。同一時間,張鋒博士對Cas9系統進行自己獨立的改良實驗,率先在哺乳類和人類細胞進行成功的基因體編輯。而後更進一步改良「同時編輯多個基因」、以及「同源性基因修復」的實驗方法。這三位傑出科學家的成就,大幅改革了基因體編輯平台,使其程式化、普及化、並且得以量化。


其餘請詳閱唐獎基金會網站http://www.tang-prize.org


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